Najważniejsze badania i odkrycia w medycynie i farmacji w 2025 roku

Rok 2025 przejdzie do historii jako moment, w którym medycyna przekroczyła granice dotychczas niemożliwego. Terapie genowe wyszły z laboratoriów do szpitali, sztuczna inteligencja zaczęła projektować leki szybciej niż kiedykolwiek, a pierwsze szczepionki przeciwnowotworowe trafiły do pacjentów. To nie są już obietnice przyszłości – to rzeczywistość, która zmienia życie chorych na całym świecie.

Najważniejsze wydarzenia w skrócie:

• Przełom CRISPR: FDA zatwierdziła pierwszą terapię genową wykorzystującą edycję DNA, która leczy anemię sierpowatą i beta-talasemię, a naukowcy stworzyli pierwszą w historii spersonalizowaną terapię CRISPR dla niemowlęcia z rzadką chorobą genetyczną
• AI odkrywa leki: Rentosertib – pierwszy lek zaprojektowany przez sztuczną inteligencję – przeszedł fazę 2a badań klinicznych, a nowe modele AI skracają czas odkrywania leków z lat do miesięcy
• Nowa era onkologii: Angielski NHS rozpoczął program szczepionek przeciwnowotworowych dla ponad 200 pacjentów, a terapie CAR-T po raz pierwszy wykazały skuteczność w leczeniu guzów litych

Rewolucja genowa staje się rzeczywistością

Przez lata edycja genów brzmiała jak science fiction. W 2025 roku stała się standardowym leczeniem. Casgevy – terapia opracowana przez CRISPR Therapeutics i Vertex Pharmaceuticals – otrzymała pełne zatwierdzenie FDA i stała się dostępna w klinikach w USA, Europie, Kanadzie i krajach Zatoki Perskiej. To pierwsza na świecie terapia wykorzystująca technologię CRISPR/Cas9, która działa jak molekularne nożyczki, naprawiając wadliwyген odpowiedzialny za anemię sierpowatą i beta-talasemię.

Wyniki są imponujące. W badaniach klinicznych fazy III wzięło udział 44 pacjentów – większość z nich po zaledwie jednym zabiegu przestała potrzebować regularnych transfuzji krwi, które wcześniej były ich codziennością. Terapia polega na pobraniu komórek macierzystych szpiku kostnego pacjenta, edycji ich DNA w laboratorium i ponownym wprowadzeniu do organizmu.

Ale prawdziwy przełom wydarzył się w laboratoriach Innovative Genomics Institute. Naukowcy stworzyli tam pierwszą w historii indywidualną terapię CRISPR – zaprojektowaną od zera dla jednego konkretnego pacjenta. Niemowlę z ciężkim niedoborem enzymu CPS1 otrzymało leczenie opracowane w zaledwie sześć miesięcy, czyli trzykrotnie szybciej niż standardowe tempo. FDA zatwierdziła tę terapię w ekspresowym tempie – w jeden tydzień. To otwarcie zupełnie nowej drogi w medycynie: leków „N-of-1″, idealnie dopasowanych do genetyki pojedynczego człowieka.

Technologia rozwija się w zawrotnym tempie. Według Innovative Genomics Institute, na początku 2025 roku trwało około 150 aktywnych badań klinicznych wykorzystujących edycję genów – od prób leczenia HIV, przez nowotwory, po rzadkie choroby genetyczne.

Sztuczna inteligencja projektuje przyszłość farmacji

Tradycyjne odkrywanie leków to proces żmudny i kosztowny – od pomysłu do apteki mija średnio 10-15 lat i pochłania miliardy dolarów. W 2025 roku sztuczna inteligencja zaczęła ten proces radykalnie przyśpieszać.

Rentosertib, opracowany przez Insilico Medicine we współpracy z Peking Union Medical College Hospital, to najszybciej rozwijający się lek odkryty przez AI na świecie. W czerwcu 2025 roku opublikowano w престижnym czasopiśmie Nature Medicine wyniki badania fazy 2a, które potwierdziły bezpieczeństwo i wstępną skuteczność leku w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc – śmiertelnej choroby, która bliznowacieje tkanki płucne. Co wyróżnia ten lek? Zarówno cel terapeutyczny (białko TNIK), jak i sama cząsteczka zostały odkryte przez algorytmy sztucznej inteligencji.

Kolejnym kamieniem milowym jest Boltz-2 – model AI opracowany przez MIT, który przewiduje, jak leki będą wiązać się z białkami w organizmie. Jest tysiąc razy szybszy niż poprzednie metody i dorównuje dokładnością czasochłonnym symulacjom fizycznym. To tak, jakby mieć superszybki mikroskop pokazujący, co dzieje się na poziomie molekularnym.

„Rok 2025 będzie punktem zwrotnym dla hybrydowych metod łączących AI z obliczeniami kwantowymi w odkrywaniu leków” – prognozuje Model Medicines, firma biotechnologiczna wykorzystująca zaawansowane technologie.

Firma Model Medicines wykazała to w praktyce swoją platformą GALILEO™, która przeskanowała 52 biliony potencjalnych cząsteczek i zidentyfikowała 12 wysoce specyficznych związków przeciwwirusowych ze 100-procentową skutecznością w testach laboratoryjnych. Z kolei Insilico Medicine połączyła kwantowe obwody obliczeniowe z głębokim uczeniem maszynowym, przesiewając 100 milionów cząsteczek – dwa znalezione związki wykazały rzeczywistą aktywność przeciwko jednemu z najtrudniejszych celów w onkologii, mutacji KRAS-G12D.

Onkologia: od szczepionek po terapie na miarę

Szczepionki kojarzą się z profilaktyką, nie leczeniem. Ale w 2025 roku angielski NHS uruchomił program Cancer Vaccine Launch Pad w 30 szpitalach, gdzie ponad 200 pacjentów z Wielkiej Brytanii, Niemiec, Belgii, Hiszpanii i Szwecji otrzymuje spersonalizowane szczepionki przeciwnowotworowe. Technologia jest ta sama, która zrewolucjonizowała walkę z COVID-19 – mRNA.

Zasada działania jest elegancka: naukowcy pobierają fragment guza pacjenta, analizują jego unikalny profil mutacji i projektują szczepionkę, która „uczy” układ odpornościowy rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Każdy pacjent może otrzymać do 15 dawek spersonalizowanej szczepionki. Zakończenie badania planowane jest na 2027 rok, ale wstępne wyniki napawają optymizmem.

Równolegle przełom następuje w terapiach CAR-T, które do tej pory działały głównie w nowotworach krwi. Po raz pierwszy w historii komórki T zmodyfikowane genetycznie wykazują skuteczność w leczeniu guzów litych. Allogene Therapeutics prowadzi badanie fazy I z wykorzystaniem komórek CAR-T edytowanych technologią CRISPR, celujących w białko CD70. Z 22 pacjentów pięciu odpowiedziało na leczenie, a jeden pozostaje w remisji ponad rok.

W drugiej połowie 2025 roku FDA zatwierdziła kilka przełomowych terapii onkologicznych. Pembrolizumab otrzymał nowe wskazanie w leczeniu miejscowo zaawansowanego raka głowy i szyi – to pierwsza nowa opcja terapeutyczna dla tych pacjentów od ponad dwóch dekad. Belzutifan został zatwierdzony dla młodzieży od 12. roku życia z rzadkimi guzami chromochłonnymi.

Postęp dotyczy także diagnostyki. Amerykańska firma Novelna opracowała nieinwazyjny test krwi, który wykrywa 18 różnych typów nowotworów we wczesnych stadiach poprzez analizę profilu białek. To alternatywa dla kosztownych i inwazyjnych badań biopsyjnych.

Nadzieja w chorobach neurodegeneracyjnych

Choroby takie jak Parkinson czy Alzheimer przez dziesięciolecia pozostawały nieuleczalne, a dostępne terapie jedynie łagodziły objawy. W 2025 roku pojawiły się pierwsze sygnały, że możemy zacząć atakować przyczynę, nie tylko skutki.

Naukowcy z University of Bath, Oxford i Bristol zaprojektowali peptyd, który zapobiega nieprawidłowemu fałdowaniu alfa-synukleiny – białka odpowiedzialnego za rozwój choroby Parkinsona. W modelach zwierzęcych peptyd nie tylko zatrzymał agregację białka, ale też poprawił funkcje motoryczne. Wyniki opublikowane w październiku 2025 roku w czasopiśmie JACS Au otwierają drogę do całkowicie nowej klasy leków.

Równolegle firma Roche przeniosła do fazy III swój eksperymentalny lek prasinezumab, który także celuje w alfa-synukleinę. Dwa wcześniejsze badania fazy II (PADOVA i PASADENA) wykazały, że lek spowalnia progresję choroby u leczonych pacjentów. Kluczową rolę w tych badaniach odegrała Michael J. Fox Foundation i ich program PPMI (Parkinson’s Progression Markers Initiative), który od lat zbiera dane o biomarkerach choroby.

W przypadku Alzheimera firma Anavex Life Sciences we wrześniu 2025 ogłosiła, że ich lek blarcamesine w badaniu fazy IIb/III wykazał minimalny spadek funkcji poznawczych po 48 tygodniach u wybranej populacji pacjentów – porównywalny do normalnego starzenia się. To doustny małocząsteczkowy lek celujący w receptor SIGMAR1, który odgrywa kluczową rolę w zdrowiu neuronów.

National Institute on Aging prowadzi także badanie fazy III leku buntanetap (wcześniej znany jako posiphen), który hamuje produkcję kluczowych białek zarówno w Alzheimera, jak i Parkinsona oraz demencji z ciałami Lewy’ego. Lek został pierwotnie odkryty przez naukowców NIH, co podkreśla rolę badań publicznych w innowacjach medycznych.

Równie obiecujące są nowe narzędzia diagnostyczne. Test amplifikacji ziaren alfa-synukleiny, badający płyn mózgowo-rdzeniowy, osiąga 97% swoistości w wykrywaniu patologii ciał Lewy’ego i pozwala przewidzieć szybszą progresję zaburzeń poznawczych.

Nowe leki zmieniające standardy

FDA w 2025 roku zatwierdziła kilka leków, które mogą zmienić codzienną praktykę kliniczną. Journavx (suzetrigine) to pierwsza od dekad nowa klasa doustnych leków przeciwbólowych – potencjalna alternatywa dla opioidów w leczeniu bólu umiarkowanego do ciężkiego, bez ryzyka uzależnienia.

Blujepa (gepotidacin) to pierwsza od dziesięcioleci nowa klasa doustnych antybiotyków na niepowikłane zakażenia dróg moczowych. W dobie narastającej oporności bakteryjnej na standardowe antybiotyki, taka innowacja jest na wagę złota.

Przełomem jest także podskórna forma Keytruda Qlex (pembrolizumab) – jednego z najważniejszych leków immunoterapeutycznych w onkologii. Zamiast 30-minutowego wlewu dożylnego pacjenci otrzymują teraz iniekcję podskórną trwającą 1-2 minuty, przy zachowaniu tej samej skuteczności i bezpieczeństwa. To ogromne udogodnienie dla tysięcy pacjentów przechodzących długotrwałe leczenie.

Ozempic (semaglutyd) – lek znany przede wszystkim z leczenia cukrzycy i otyłości – otrzymał nowe wskazanie: zmniejszenie ryzyka pogorszenia funkcji nerek u dorosłych z cukrzycą typu 2 i przewlekłą chorobą nerek. To pierwszy lek z grupy GLP-1 RA z tym wskazaniem. Warto dodać, że naukowcy stojący za odkryciem mechanizmu działania GLP-1, w tym Joel Habener z Harvard Medical School, otrzymali w 2025 roku prestiżową Breakthrough Prize wartą 3 miliony dolarów.

Demokratyzacja dostępu do innowacji

World Health Organization we wrześniu 2025 roku zaktualizowała swoją Model List of Essential Medicines – globalny standard definiujący, które leki powinny być dostępne w każdym systemie opieki zdrowotnej. Na listę trafiło 20 nowych leków dla dorosłych i 15 dla dzieci, w tym przełomowe terapie onkologiczne: pembrolizumab, atezolizumab i cemiplimab. Te immunoterapie wykazują skuteczność w rakach szyjki macicy, niedrobnokomórkowym raku płuca i jelita grubego.

Włączenie tych drogich, innowacyjnych leków na listę WHO to silny sygnał dla rządów i systemów zdrowia na całym świecie: te terapie nie są już eksperymentalne, są niezbędne. Lista zawiera także nowe leki dla pacjentów z cukrzycą współistniejącą z otyłością i chorobą nerek, co odpowiada na rosnącą epidemię chorób metabolicznych.

Cena postępu i wyzwania przyszłości

Wszystkie te osiągnięcia mają jednak swoją ciemną stronę. Casgevy kosztuje 2,2 miliona dolarów za jednorazowe leczenie. Nawet jeśli terapia eliminuje konieczność dekad kosztownej opieki, natychmiastowy koszt jest barierą nie do pokonania dla większości systemów zdrowia i pacjentów. Podobnie terapie CAR-T kosztują setki tysięcy dolarów, co ogranicza dostęp do wąskiej grupy uprzywilejowanych.

Niepokój budzi także sytuacja w samej FDA. W kwietniu 2025 roku agencja przeszła 20-procentową redukcję personelu, co wzbudziło obawy o przyszłe opóźnienia w zatwierdzeniach leków i terapii biologicznych. Branża farmaceutyczna zgłasza trudności w uzyskiwaniu nieformalnych wskazówek, które wcześniej przyspieszały proces rozwoju.

Mimo to perspektywy pozostają obiecujące. Cleveland Clinic we współpracy z IBM rozwija zastosowania obliczeń kwantowych w modelowaniu białek i symulacji złożonych chorób. Integracja różnych danych „omicznych” – od genomiki po proteomikę – pozwala uzyskiwać coraz głębsze wglądy w biologię komórek i mechanizmy chorób.

Rok, który zmienił medycynę

Gdy za kilka lat będziemy patrzeć wstecz, rok 2025 zobaczymy jako moment przełomu. To rok, w którym CRISPR przestał być eksperymentem, a stał się terapią. Rok, w którym AI zaprojektowała pierwszego prawdziwego leka. Rok, w którym szczepionki przeciwnowotworowe wyszły z laboratoriów do szpitali, a dostęp do najnowocześniejszych terapii zaczął się demokratyzować.

Oczywiście wiele obietnic jeszcze czeka na spełnienie. Większość tych terapii jest dopiero na wczesnych etapach badań klinicznych, koszty pozostają ogromne, a nierówności w dostępie – drastyczne. Ale po raz pierwszy w historii mamy narzędzia, które pozwalają przepisać kod genetyczny, zaprojektować leki z precyzją molekularną i nauczyć układ odpornościowy walczyć z rakiem.

Nie są to już odległe obietnice. To medycyna, która już dzieje się tu i teraz.

Przypisy i źródła

1. FDA: „FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease” https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease
2. Innovative Genomics Institute: „CRISPR Clinical Trials: 2025 Update” https://innovativegenomics.org/news/crispr-clinical-trials-2025/
3. Harvard Medical School: „Creating the World’s First CRISPR Medicine for Sickle Cell Disease” https://hms.harvard.edu/news/creating-worlds-first-crispr-medicine-sickle-cell-disease
4. GEN News: „World’s First Patient Treated with Personalized CRISPR Therapy” https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/asgct-2025-worlds-first-patient-treated-with-personalized-crispr-therapy/
5. Nature Medicine: „Rentosertib Phase 2a Study Results” https://www.nature.com/articles/s41591-025-03832-2
6. MIT AI Business: „MIT Unveils AI Breakthrough in Drug Discovery with New Model” https://aibusiness.com/nlp/mit-unveils-ai-breakthrough-in-drug-discovery-with-new-model
7. Model Medicines: „The Future of Drug Discovery: 2025 as the Inflection Year” https://modelmedicines.com/newsroom/the-future-of-drug-discovery-2025-as-the-inflection-year-for-hybrid-ai-and-quantum-computing
8. World Economic Forum: „Cancer Treatment and Diagnosis Breakthroughs” https://www.weforum.org/stories/2025/02/cancer-treatment-and-diagnosis-breakthroughs/
9. MD Anderson Cancer Center: „5 Emerging Therapies Presented at ASCO 2025” https://www.mdanderson.org/cancerwise/5-emerging-therapies-presented-at-asco-2025.h00-159776445.html
10. American Association for Cancer Research: „FDA Approvals in Oncology: April-June 2025” https://www.aacr.org/blog/2025/07/01/fda-approvals-in-oncology-april-june-2025/
11. ScienceDaily: „Peptide Stabilizes Alpha-Synuclein in Parkinson’s Disease” https://www.sciencedaily.com/releases/2025/10/251008030949.htm
12. Michael J. Fox Foundation: „Drug with Potential to Slow or Stop Parkinson’s Moves to Next Phase” https://www.michaeljfox.org/news/drug-potential-slow-or-stop-parkinsons-moves-next-phase-clinical-testing
13. Anavex Life Sciences: „Blarcamesine Cognitive Resilience Results” https://www.anavex.com/post/anavex-life-sciences-announces-oral-blarcamesine-cognitive-resilience-results-approximating-normal-a
14. NIH/National Institute on Aging: „2025 NIH Dementia Research Progress Report” https://www.nia.nih.gov/about/2025-nih-dementia-research-progress-report
15. GoodRx: „FDA’s Top New Drug Approvals” https://www.goodrx.com/drugs/news/fda-top-new-approvals
16. Harvard Medical School: „Harvard Researcher Wins 2025 Breakthrough Prize for GLP-1 Work” https://hms.harvard.edu/news/harvard-medical-school-researcher-wins-2025-breakthrough-prize-work-glp-1
17. WHO: „WHO Updates List of Essential Medicines” https://www.who.int/news/item/05-09-2025-who-updates-list-of-essential-medicines-to-include-key-cancer–diabetes-treatments
18. Drugs.com: „New Drug Approvals 2025” https://www.drugs.com/newdrugs.html
19. C&EN: „How FDA Changes Are Reshaping Drug Approval” https://cen.acs.org/pharmaceuticals/drug-development/FDA-changes-reshape-drug-approval/103/web/2025/05